본 발명은 유전자 편집을 통해 기능성과 생존성이 향상된 전분화능 줄기세포 유래 췌장 내분비세포 및 이의 제조방법과 용도에 관한 것이다. 구체적으로, CRISPR-Cas9 기반 유전자 편집 기술을 이용하여 전분화능 줄기세포를 유전자 조작한 후 췌장 내분비세포로 분화시킴으로써, 세포의 기능성과 생존성을 향상시킨다. 일 실시예로, FAS 유전자를 제거(knockout) 한 전분화능 줄기세포 유래 췌장 β세포는 세포사멸(apoptosis)에 대한 저항성이 증가하고, 이식 후 생존율 및 기능 유지 능력이 향상되며, 포도당 자극 인슐린 분비(glucose-stimulated insulin secretion, GSIS)가 개선된다. 또한 상기 유전자 편집 세포는 체내 이식 후 장기간 기능을 유지하며 당뇨병 치료를 위한 세포치료제로 활용될 수 있다. 본 기술은 FAS 유전자에 한정되지 않고 다양한 표적 유전자에 적용 가능한 범용 유전자 편집 기반 전분화능 줄기세포 플랫폼을 제공하며, 기능성이 향상된 췌장 내분비세포의 제조 및 당뇨병을 비롯한 대사성 질환의 세포치료에 폭넓게 활용될 수 있다.
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- 대표 발명자
- 양기석,임동현
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- 출원번호
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10-2026-0195509
(2026-10-12)